ESMO 2026: Real-World-Daten und künstliche Intelligenz in der Onkologie

Eine Sondersitzung beim ESMO-Kongress 2026 stellte die Arbeit der Fachgesellschaft zu Real-World-Daten, großen Sprachmodellen und KI-basierten Biomarkern in der Onkologie vor.

Leitlinien stützen sich weitgehend auf klinische Studien, an denen nach Schätzung von Koopman nur etwa 5 % der Patienten teilnehmen, überwiegend aus selektierten Populationen. Ein lernendes Gesundheitssystem würde Routinedaten in wiederverwendbarer Form erfassen, sodass das, was mit jedem Patienten geschieht, dem nächsten zugutekommt. In der Praxis liegen die Daten jedoch in elektronischen Akten vor, die nicht miteinander kommunizieren, oft als Freitext, und werden von Hand bereinigt. Der Europäische Gesundheitsdatenraum soll die primäre und sekundäre Nutzung von Gesundheitsdaten schrittweise erleichtern, geht die Datenqualität aber nicht direkt an.

ESMO-Projekte entlang der Datenpipeline

Für die Datenqualität hat die ESMO deshalb mehrere Projekte aufgelegt:

  • den Berichtsleitfaden ESMO-GROW (2023), dessen zweite Version für das erste Quartal 2027 geplant ist und Checklisten für KI und Präzisionsonkologie ergänzt;
  • EnLiST, einen Konsensusrahmen zur Zuordnung von Linien der systemischen Therapie, der sich derzeit in der Validierung befindet sowie
  • ein Instrument zur Bewertung der Qualität von Real-World-Evidence-Studien zu therapeutischen Interventionen, das im zweiten oder dritten Quartal 2027 erwartet wird.

Leitfaden zu großen Sprachmodellen

Der ESMO-Leitfaden ELCAP, den Valachis vorstellte, wurde von 20 Experten auf Basis einer Literaturübersicht und eines Delphi-Konsensusverfahrens entwickelt. Er unterscheidet drei Anwendungen großer Sprachmodelle (Large Language Models, LLMs): durch Patienten, durch Angehörige der Gesundheitsberufe und durch institutionelle Systeme. Für jede formuliert er eigene Empfehlungen. LLMs, so Valachis, sagen das jeweils nächste Token (Worteinheit) aus dem vorgegebenen Kontext voraus. Das erklärt sowohl ihren Nutzen beim Verdichten von Texten als auch ihre Fehleranfälligkeit.

LLMs für Patienten

Experten bewerteten LLM-Antworten auf reale Fragen zu klinischen Studien als klar und nützlich, doch enthielten etwa 15 % der Antworten erfundene Angaben. LLM-Ratschläge zu Krebssymptomen waren besser lesbar als die Empfehlungen des US-amerikanischen National Comprehensive Cancer Network (NCCN), stimmten aber nur in 37 % der Fälle mit ihnen überein. Die sechs ELCAP-Empfehlungen für Patienten lassen sich auf vier Regeln verdichten: klar fragen, Antworten anhand einer vertrauenswürdigen Quelle prüfen, den Kontakt zum Behandlungsteam halten und persönliche Daten schützen.

LLMs für Angehörige der Gesundheitsberufe

Eine systematische Übersichtsarbeit mit 56 Studien zu 15 Krebsarten ergab eine durchschnittliche Genauigkeit von 76 %, bei der Diagnose weniger. Sicherheit, Zuverlässigkeit und klinische Eignung untersuchten nur wenige Studien. Die acht Empfehlungen hierzu betonen Überprüfung, Verantwortlichkeit und Vertraulichkeit der Daten.

LLMs für institutionelle Systeme

Ein Beispiel ist TrialGPT, das an fiktiven Patientenfällen Studien mit hoher Genauigkeit identifizierte und priorisierte. Eine prospektive Evaluation von vier weiteren Tools zur Studienzuordnung, angewendet bei Patienten aus molekularen Tumorboards, ergab niedrige Präzision und Trefferquote (Recall). Die Ergebnisse sind nicht direkt vergleichbar, sprechen aber beide für eine Validierung im realen klinischen Umfeld. Die acht Empfehlungen für diese Anwendung fordern Datenqualität, KI-Kompetenz, Validierung unter realen Bedingungen und menschliche Aufsicht. Gute Leistung allein, ergänzte Valachis, macht ein Modell noch nicht reif für den klinischen Einsatz; Nutzen, Sicherheit, Auswirkungen auf Arbeitsabläufe und Chancengleichheit müssen erst noch belegt werden.

Anforderungen an KI-basierte Biomarker

Nur eine Handvoll der mehr als 1.000 KI-Produkte auf der FDA-Liste betrifft die Pathologie, so Stenzinger. Die digitale Pathologie wird voraussichtlich rund 25 Petabyte Speicher benötigen, etwa so viel, wie derzeit auf dem gesamten Heidelberger Campus gespeichert ist. Der Input muss standardisiert werden, da dieselbe Nectin-4-gefärbte Urothelkarzinomprobe je nach Scanner und Software unterschiedlich aussieht. In-vitro-Diagnostika-Verordnung (IVDR), KI-Verordnung (AI Act) und Datenschutz-Grundverordnung (DSGVO) gelten gleichermaßen, und Risiken wie Prompt Injection, bei der eingebetteter Text die Ausgabe eines Modells verändert, müssen kontrolliert werden.

Drei Klassen von KI-Biomarkern

EBAI teilt KI-basierte Biomarker in drei Klassen ein. In Klasse A ersetzt eine Software die menschliche Auswertung eines etablierten Biomarkers bei gleichem Input, zum Beispiel bei der PD-L1-Immunhistochemie. Nur die Methode ist neu, daher ist eine Konkordanzstudie gegenüber mehreren unabhängigen, verblindeten Experten erforderlich.

In Klasse B wird ein bekannter Biomarker aus einem neuen Input abgeleitet, etwa die Mikrosatelliteninstabilität aus Hämatoxylin-Eosin-Schnitten. Nötig sind ein Goldstandard als Vergleich sowie eine retrospektive Validierung an hochwertigen Real-World- oder Studiendaten.

Klasse C umfasst neue Biomarker zur Vorhersage von Behandlungsergebnissen, bei denen Input, Methode und Ergebnis alle neu sind. Prognostische Marker (C1) lassen sich retrospektiv validieren. Prädiktive Marker (C2), die erkennen, wer von einer Behandlung profitiert, erfordern dagegen eine eigene randomisierte Studie. Für alle Klassen müssen Referenzstandard (Ground Truth), Leistung und Generalisierbarkeit dokumentiert werden.

Sprachmodelle entlang des Datenlebenszyklus

Wo Sprachmodelle heute schon helfen, zeigte Pellat. Ausgangspunkt war ein Mapping-Review von 1.251 Publikationen zu zielgerichteten Therapien bei soliden Tumoren, erschienen zwischen 2020 und 2022. Die Hälfte der Studien stammte aus Asien, 8 % waren multinational, weniger als 20 % bevölkerungsbasiert, 87 % retrospektiv, und 60 % stützten sich auf Krankenakten. Der mediane Impact Factor der Zeitschriften lag bei 4,4 (Interquartilsabstand 3,0–5,3): Das Volumen nahm zu, die Wirkung blieb begrenzt.

Bei der Datenerfassung können KI-Assistenten (digitale Scribes), die die Konsultation mithören, strukturierte Notizen erzeugen. Bei der Aufbereitung extrahierte GPT-4 das Staging aus 100 kolorektalen Pathologiebefunden und lag beim T-Stadium in 99, beim N-Stadium in 95 und beim M-Stadium in 94 Fällen richtig.

Zur Entscheidungsunterstützung erreichte ein autonomer GPT-4-Agent, der Pathologiemodelle, Bildgebung und Suchwerkzeuge kombiniert, in 91 % von 20 Patientenfällen korrekte Schlussfolgerungen und setzte passende Werkzeuge mit einer Genauigkeit von 87,5 % ein. Gegenüber GPT-4 allein stieg die Genauigkeit der Entscheidungsfindung von 30,3 % auf 87,2 %.

Mit Swarm Learning, bei dem nur Modellparameter ausgetauscht werden, ließen sich BRAF-Mutationen und Mikrosatelliteninstabilität aus der Histologie in drei Kohorten voraussagen, mit einer Leistung vergleichbar der eines Modells, das auf zusammengeführten Daten trainiert wurde.

In einer Pilotanwendung von ESMO-GROW an 25 publizierten Studien lag die mediane Übereinstimmung zwischen Experten bei 83 % und zwischen Experten und einem LLM bei 71 %. Offen bleiben Validierung, Datenzugang, Datenschutz und Halluzinationen. Die abschließende Vision war eine automatisierte Pipeline von Real-World-Daten zu Real-World-Evidenz unter menschlicher Aufsicht.

Die Verantwortung bleibt beim Menschen

Dort, wo KI-Quantifizierung Experten übertreffen kann, etwa bei der per Augenmaß geschätzten PD-L1-Bewertung, könnte sich die Definition der Ground Truth ändern, die Verantwortung bleibt aber beim Menschen. Die Ausgaben von LLMs schwanken zwischen einzelnen Durchläufen; durch Wiederholung und statistische Kennwerte lässt sich das auffangen. Auch menschliche Tumorboards urteilen nicht immer einheitlich, so die Experten.

Quellen
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